| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400955096313 |
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| Voie d'administration | orale |
| Présentation | 1 bouteille polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 24 gélules |
| Principe actif | MIGLUSTAT 65 mg pour une gélule |
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| Service médical rendu | Faible — avis du 18/10/2023 Traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients préalablement traités par traitement enzymatique substitutif |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR V — avis du 18/10/2023 Compte tenu du fait que :<br> POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n'a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l'étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, selon l'EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le groupe cipaglucosidase alfa/miglustat, majoritairement préalablement traité par alglucosidase alfa,<br> le profil de tolérance de l'association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable,<br> le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante,<br>la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n'apportent pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (alglucosidase alfa). |
| Titulaire | AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 26/06/2023 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/23/1737 |
| Conditions de prescription et de délivrance | prescription hospitalière |
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prescription hospitalière
Non remboursable — Prix : Prix libre
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Faible (avis du 18/10/2023). Amélioration du service médical rendu : V.