| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400955094265 |
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| Voie d'administration | intraveineuse |
| Présentation | flacon(s) en verre de 10 ml |
| Principe actif | ÉTRANACOGÈNE DÉZAPARVOVEC 1x10 000 000 000 000 copies de génome pour 1 mL de solution à diluer |
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| Service médical rendu | Important — avis du 30/08/2023 Le service médical rendu par HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) est important dans le traitement de l'hémophilie B (déficit congénital en facteur IX) sévère et modérément sévère chez les patients adultes sans antécédents d'inhibiteurs du facteur IX. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR IV — avis du 30/08/2023 Compte tenu :<br> des données cliniques démontrant l'efficacité de HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), notamment sa supériorité par rapport à une prophylaxie conventionnelle continue par FIX à 18 mois post-traitement en matière de taux de saignement annualisé (critère principal de jugement), moyenne de 4,19 versus 1,51 soit un ratio des taux de 0,36 (IC95% = [0,20 . 0,64] . p = 0,0002)) et de ¿niveaux d'activité du FIX endogène dans une étude de phase III (HOPE-B) ayant inclus 54 patients hémophilies,<br> des données exploratoires suggérant le maintien de cette efficacité à 2 ans dans l'étude pivot, avec l'absence de recours à une prophylaxie par FIX pour 96% des patients, et à 3 ans dans une étude de phase II non comparative ayant inclus 3 patients,<br> du besoin médical partiellement couvert par les concentrés de facteur IX,<br>mais au regard des nombreuses incertitudes portant notamment sur :<br> le caractère non optimal de la démonstration de la supériorité versus la prophylaxie par FIX, avec une possible surestimation du bénéfice observé (étude ouverte de faible effectif, comparaisons intra-patients, modalités de la prophylaxie préalable par FIX mal définies et possiblement non optimisée pour tous les patients),<br> le maintien de l'efficacité à long terme du fait d'un recul maximal limité à ce jour à 3 ans et pour seulement 3 patients,<br> la tolérance à long terme, notamment sur le risque potentiel de cancer lié à l'intégration du vecteur et en particulier de carcinome hépatocellulaire (1 cas observé dans l'étude pivot),<br><br>la Commission considère que HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la prophylaxie par concentrés de facteur IX. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | CSL BEHRING (ALLEMAGNE) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 20/02/2023 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/22/1715 |
| Conditions de prescription et de délivrance | réservé à l'usage HOSPITALIER |
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réservé à l'usage HOSPITALIER
Non remboursable — Prix : Prix libre
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Important (avis du 30/08/2023). Amélioration du service médical rendu : IV.