| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400955079521 |
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| Voie d'administration | intraveineuse |
| Présentation | poche (s) EVA : éthylène vinyl acétate copolymère suremballée(s)/surpochée(s) de 10 - 20 mL - 1 ou plusieurs poches |
| Principe actif | POPULATION ENRICHIE EN CELLULES CD34+ AUTOLOGUES CONTENANT DES CELLULES SOUCHES ET PROGÉNITRICES HÉMATOPOÏÉTIQUES TRANSDUITES EX VIVO AVEC UN VECTEUR LENTIVIRAL CODANT POUR L’ARYLSULFATASE A (ARSA) HUMAINE 2-10 x 1 000 000 cellules pour 1 mL de dispersion |
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| Service médical rendu | Important — avis du 06/11/2024 Le service médical rendu par LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) est important dans les indications de l'AMM. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR IV — avis du 06/11/2024 LIBMELDY (atidarsagène autotemcel) apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la prise en charge des enfants symptomatiques, présentant des manifestations cliniques précoces de la maladie, qui ont conservé la capacité de marcher indépendamment et avant l'apparition du déclin cognitif, atteints de la forme juvénile précoce (se manifestant entre 30 mois et 6 ans inclus) de leucodystrophie métachromatique. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | ORCHARD THERAPEUTICS (NETHERLANDS) (PAYS-BAS) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 17/12/2020 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/20/1493 |
| Conditions de prescription et de délivrance | réservé à l'usage HOSPITALIER |
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réservé à l'usage HOSPITALIER
Non remboursable — Prix : Prix libre
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Important (avis du 06/11/2024). Amélioration du service médical rendu : IV.