| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400955060796 |
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| Voie d'administration | subrétinale |
| Présentation | 1 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 0,5 ml - 2 flacon(s) copolymère de cyclooléfines de 1,7 ml |
| Principe actif | VORETIGÈNE NÉPARVOVEC 5 x 1 000 000 000 000 génomes de vecteur pour 1 mL de solution à diluer |
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| Service médical rendu | Important — avis du 17/07/2024 Le service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml, solution à diluer, reste important dans l'indication de l'AMM. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR II — avis du 17/07/2024 Prenant en compte : <br> le besoin médical non couvert dans une maladie invalidante et évoluant vers la cécité en l'absence d'autres traitements à visée curative,<br> la qualité de la démonstration de l'efficacité de LUXTURNA (voretigene neparvovec) dans l'étude de phase III 301 versus l'absence de traitement, randomisée, multicentrique, et malgré le caractère ouvert de l'étude,<br> la pertinence du critère de jugement principal évaluant la vision fonctionnelle des patients par un test de mobilité en ambiance lumineuse variable (MLMT) et la pertinence clinique de l'effet observé après 1 an de suivi par rapport à l'absence de traitement,<br> les données de suivi à long terme dans 3 études (prolongation de l'étude 301 avec données exploitables jusqu'à 6 ans de recul, étude PASS PERCEIVE à partir des données du registre international sur 198 patients avec un suivi 1-2 ans voire 1 année supplémentaire pour les patients français et une étude observationnelle LIGHT sur 12 patients avec un suivi supérieur ou égal à 1 an) montrant le maintien des réponses cliniques sur les tests de mobilité, le seuil de sensibilité en lumière blanche plein champ et champ visuel,<br> une tolérance globalement inchangée depuis la commercialisation,<br>malgré :<br> l'absence de démonstration robuste d'un effet de LUXTURNA (voretigene neparvovec) sur la qualité de vie, <br> la survenue fréquente d'une atrophie chorio-rétinienne progressive ayant eu peu d'impact sur l'évaluation des critères de jugement mais dont l'évolution à long terme doit être évaluée,<br>la Commission considère que l'amélioration du service médical rendu par LUXTURNA 5 x 1012 génomes de vecteur/ml (voretigene neparvovec), solution à diluer injectable, reste importante (ASMR II) dans la prise en charge des patients adultes et pédiatriques ayant une perte visuelle due à une dystrophie rétinienne héréditaire résultant de mutations bi-alléliques confirmées du gène RPE65 et possédant suffisamment de cellules rétiniennes viables. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | NOVARTIS EUROPHARM (IRLANDE) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 22/11/2018 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/18/1331 |
| Conditions de prescription et de délivrance | réservé à l'usage HOSPITALIER |
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réservé à l'usage HOSPITALIER
Non remboursable — Prix : Prix libre
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Important (avis du 17/07/2024). Amélioration du service médical rendu : II.