| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400955010982 |
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| Voie d'administration | intraveineuse |
| Présentation | 1 flacon(s) en verre de 10 ml |
| Principe actif | SÉBÉLIPASE ALFA 2 mg pour 1 ml de solution |
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| Service médical rendu | Faible — avis du 22/07/2026 Le service médical rendu par KANUMA 2 mg/ml (sébélipase alfa) est faible dans le traitement des autres formes de LAL. ; Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR V — avis du 22/07/2026 Compte tenu :<br> Des données initialement évaluées par la Commission, bien que très partielles, montrant une possible amélioration de l'atteinte hépatique et lipidique des patients traités par sébélipase alpha issus d'une étude LAL-CL02, <br> Des résultats avec un recul supplémentaire de 4 ans dans l'étude LAL-CL02, confirmant le même bénéfice sur les critères intermédiaires d'atteintes hépatiques et lipidiques, <br> Des nouvelles données issues de l'étude LAL-CL06, de phase II, de tolérance, avec des résultats de biopsie chez des enfants à l'inclusion, qui semblent attester d'une amélioration de ce paramètre cliniquement pertinent, bien que la qualité de la démonstration ne permette pas d'établir ce bénéfice avec certitude, <br> Des résultats de données en vie réelle, issues d'un registre international et des données du SNDS, qui ne permettent pas d'établir clairement un bénéfice pour les patients dans la forme tardive,<br> D'un profil de tolérance avec un recul supplémentaire ne mettant pas en évidence de nouveau signal, marqué principalement par le risque d'immunisation, <br>La Commission considère que KANUMA (sébélipase alfa), 2mg/ml en solution à diluer pour perfusion, n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge des autres formes de déficit en LAL. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | ALEXION EUROPE |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 28/08/2015 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/15/1033 |
| Conditions de prescription et de délivrance | réservé à l'usage HOSPITALIER |
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réservé à l'usage HOSPITALIER
Non remboursable — Prix : Prix libre
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Faible (avis du 22/07/2026). Amélioration du service médical rendu : V.