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SEPHIENCE 250 mg, poudre orale en sachet

⚑ Médicament soumis à prescription médicale

Remboursement Non remboursable

En bref

⚑ Médicament soumis à prescription médicale
Non remboursable — Prix : Prix libre
Service médical rendu : Important (avis HAS du 10/06/2026)

Détails du médicament

Numéro unique d'identification (CIP13)	3400930318881
Voie d'administration	orale
Présentation	30 sachet(s) polytéréphtalate (PET) PE-aluminium polyéthylène

Composition

Principe actif	SÉPIAPTÉRINE 250 mg pour un sachet

Avis de la Haute Autorité de Santé

Service médical rendu	Important — avis du 10/06/2026 Le service médical rendu par SEPHIENCE (sépiaptérine) 250 mg et 1 000 mg, poudre orale en sachet, est important dans l'indication de l'AMM. Lire l'avis complet sur has-sante.fr
Amélioration du service médical rendu	ASMR IV — avis du 10/06/2026 Prenant en compte :<br> la supériorité de la sépiaptérine démontrée à court terme en matière de diminution du taux sanguin de phénylalanine en comparaison à la sépiaptérine et au placebo, critère de jugement biologique pertinent dans la PCU, avec une quantité d'effet jugée significative,<br> le fait que le bénéfice ait été démontré chez des patients préalablement sélectionnés comme répondeurs à la sépiaptérine, avec une sous-représentation des patients atteints de PCU classique (forme la plus sévère de la maladie),<br> la qualité non optimale de cette démonstration dans l'étude AMPLIPHY qui a pu conduire à une surestimation du bénéfice observé versus saproptérine, du fait que l'étude ait été conduite en ouvert et que des patients non répondeurs au test à la saproptérine aient été inclus contrairement à l'indication AMM validée en France tandis que seuls les patients répondeurs à la sépiaptérine ont été randomisés,<br> l'absence de données permettant d'évaluer de façon robuste le bénéfice versus saproptérine dans certaines sous-populations, à savoir chez les patients non répondeurs au test au BH4 et ceux atteints de PCU classique compte tenu du faible nombre de patients inclus, et chez les patients avec un taux de phénylalanine < 600 µmol/L à l'inclusion au regard de l'analyse en sous-groupe suggérant que le bénéfice pourrait être moindre dans cette population (cf. figure 5 de l'avis),<br> l'absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie, <br> le profil de tolérance acceptable,<br><br>la Commission considère que SEPHIENCE 250 mg et 1 000 mg (sépiaptérine), poudre orale en sachet, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la saproptérine dans l'indication de l'AMM. Lire l'avis complet sur has-sante.fr

Service médical rendu

Important — avis du 10/06/2026
Le service médical rendu par SEPHIENCE (sépiaptérine) 250 mg et 1 000 mg, poudre orale en sachet, est important dans l'indication de l'AMM.
Lire l'avis complet sur has-sante.fr

Amélioration du service médical rendu

ASMR IV — avis du 10/06/2026
Prenant en compte : la supériorité de la sépiaptérine démontrée à court terme en matière de diminution du taux sanguin de phénylalanine en comparaison à la sépiaptérine et au placebo, critère de jugement biologique pertinent dans la PCU, avec une quantité d'effet jugée significative, le fait que le bénéfice ait été démontré chez des patients préalablement sélectionnés comme répondeurs à la sépiaptérine, avec une sous-représentation des patients atteints de PCU classique (forme la plus sévère de la maladie), la qualité non optimale de cette démonstration dans l'étude AMPLIPHY qui a pu conduire à une surestimation du bénéfice observé versus saproptérine, du fait que l'étude ait été conduite en ouvert et que des patients non répondeurs au test à la saproptérine aient été inclus contrairement à l'indication AMM validée en France tandis que seuls les patients répondeurs à la sépiaptérine ont été randomisés, l'absence de données permettant d'évaluer de façon robuste le bénéfice versus saproptérine dans certaines sous-populations, à savoir chez les patients non répondeurs au test au BH4 et ceux atteints de PCU classique compte tenu du faible nombre de patients inclus, et chez les patients avec un taux de phénylalanine < 600 µmol/L à l'inclusion au regard de l'analyse en sous-groupe suggérant que le bénéfice pourrait être moindre dans cette population (cf. figure 5 de l'avis), l'absence de bénéfice démontré sur la qualité de vie, le profil de tolérance acceptable, la Commission considère que SEPHIENCE 250 mg et 1 000 mg (sépiaptérine), poudre orale en sachet, apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) par rapport à la saproptérine dans l'indication de l'AMM.
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Administratif

Titulaire	PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE)
Etat de commercialisation	Commercialisée
Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché	Autorisation active depuis le 19/06/2025
Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché	Procédure centralisée
Numéro de l'autorisation européenne	EU/1/25/1939

Information de sécurité

Conditions de prescription et de délivrance	prescription hospitalière

Questions fréquentes

Faut-il une ordonnance pour SEPHIENCE 250 mg, poudre orale en sachet ?

prescription hospitalière

Est-ce remboursé par la Sécurité sociale ?

Non remboursable — Prix : Prix libre

Existe-t-il des génériques ?

Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.

Quel est l'avis de la Haute Autorité de Santé ?

Service médical rendu : Important (avis du 10/06/2026). Amélioration du service médical rendu : IV.