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KALYDECO 13,4 mg, granulés en sachet

⚑ Médicament soumis à prescription médicale

Remboursement 65% *

En bref

⚑ Médicament soumis à prescription médicale
Remboursement : 65% * — Prix : 9877.59 €
* Médicament remboursable s'il a été prescrit par un professionnel de santé
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Service médical rendu : Important (avis HAS du 18/12/2024)

Détails du médicament

Numéro unique d'identification (CIP13)	3400930294208
Voie d'administration	orale
Présentation	56 (4 x 14) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium

Autres présentations (comparer les prix)

28 (4 x 7) sachets BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium	9877.59 €

Composition

Principe actif	IVACAFTOR 13,4 mg pour un sachet

Avis de la Haute Autorité de Santé

Service médical rendu	Important — avis du 18/12/2024 Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l'indication « traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ». Lire l'avis complet sur has-sante.fr
Amélioration du service médical rendu	ASMR II — avis du 18/12/2024 Compte tenu : <br> d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, <br> du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d'âge, <br> du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l'AMM, en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie, <br>et malgré :<br> le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme de l'ivacaftor, <br> le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d'âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l'absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple,<br><br>la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Lire l'avis complet sur has-sante.fr

Service médical rendu

Important — avis du 18/12/2024
Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l'indication « traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ».
Lire l'avis complet sur has-sante.fr

Amélioration du service médical rendu

ASMR II — avis du 18/12/2024
Compte tenu : d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d'âge, du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l'AMM, en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie, et malgré : le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme de l'ivacaftor, le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d'âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l'absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple, la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.
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Administratif

Titulaire	VERTEX PHARMACEUTICALS (EUROPE) LIMITED
Etat de commercialisation	Commercialisée
Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché	Autorisation active depuis le 25/04/2024
Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché	Procédure centralisée
Numéro de l'autorisation européenne	EU/1/12/782

Information de sécurité

Conditions de prescription et de délivrance	prescription initiale hospitalière semestrielle

Questions fréquentes

Faut-il une ordonnance pour KALYDECO 13,4 mg, granulés en sachet ?

prescription initiale hospitalière semestrielle

Est-ce remboursé par la Sécurité sociale ?

Remboursement : 65% * — Prix : 9877.59 €

Existe-t-il des génériques ?

Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.

Quel est l'avis de la Haute Autorité de Santé ?

Service médical rendu : Important (avis du 18/12/2024). Amélioration du service médical rendu : II.