| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400930283288 |
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| Voie d'administration | intraveineuse;sous-cutanée |
| Présentation | 1 flacon(s) en verre de 0,4 ml |
| Principe actif | PEGZILARGINASE 5 mg pour 1 mL de solution |
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| Service médical rendu | Important — avis du 29/05/2024 Le service médical rendu par LOARGYS (pegzilarginase) est important dans le traitement du déficit en arginase 1 (ARG1-D), également connu sous le nom d'hyperargininémie, chez les adultes, les adolescents et les enfants âgés de 2 ans et plus. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR IV — avis du 29/05/2024 Compte tenu :<br> de la démonstration de la supériorité de LOARGYS (pegzilarginase) sur le critère de jugement principal, qui était un critère biologique majeur de suivi du traitement, à savoir la variation d'argininémie à 24 semaines par rapport au placebo, tous deux associés à la prise en charge individualisée (régime hypoprotéique ± chélateurs de l'ammoniaque) dans une étude de phase III, randomisée, en double aveugle réalisée chez 32 patients atteints de déficit en arginase 1, et âgés de 2 à 29 ans (âge moyen 10,7 ans),<br> du profil de tolérance de LOARGYS (pegzilarginase) qui apparait favorable avec un recul limité,<br> de l'absence de démonstration d'un bénéfice de LOARGYS (pegzilarginase) sur l'atteinte neurocognitive ou motrice,<br> des résultats exploratoires sur l'allègement du traitement de fond, particulièrement contraignant, en parallèle des taux d'argininémie, <br> des résultats exploratoires sur la qualité de vie dans cette maladie à fort impact sur la qualité de vie,<br>la Commission considère que LOARGYS (pegzilarginase) 5 mg/ml, solution injectable/pour perfusion apporte une amélioration du service médical rendu mineure (ASMR IV) dans la stratégie thérapeutique actuelle. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | IMMEDICA PHARMA (SUEDE) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 15/12/2023 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/23/1774 |
| Conditions de prescription et de délivrance | prescription hospitalière |
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prescription hospitalière
Remboursement : 65% * — Prix : 4729.05 €
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Important (avis du 29/05/2024). Amélioration du service médical rendu : IV.