| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400930274101 |
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| Voie d'administration | orale |
| Présentation | 56 sachet(s) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium |
| Principe actif | LUMACAFTOR 75 mg pour un sachet |
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| Principe actif | IVACAFTOR 94 mg pour un sachet |
| Service médical rendu | Important — avis du 18/10/2023 Le service médical rendu par ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor), granulés en sachet, est important dans l'extension d'indication de l'AMM. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR IV — avis du 18/10/2023 Compte tenu : <br> des données d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans similaires à celles déjà évaluées par la Commission chez les enfants âgés de 2 ans à 5 ans, reposant sur les résultats d'une étude de phase III non comparative ayant essentiellement évalué la pharmacocinétique (critère de jugement principal de la partie A de l'étude d'une durée de 2 semaines, 15 patients inclus) et la tolérance (critère de jugement principal de la partie B de l'étude d'une durée 24 semaines, 46 patients inclus), <br> des résultats observés sur la partie B de l'étude sur les critères de jugement secondaires d'efficacité exploratoires qui étaient des critères biologiques (variation du chlore sudoral et de différents marqueurs digestifs) suggérant une quantité d'effet modeste d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor),<br> du profil de tolérance d'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) qui apparait acceptable chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, <br> du recul limité à un maximum de 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme, <br> du besoin médical identifié en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie, <br><br>la Commission considère qu'ORKAMBI (lumacaftor/ivacaftor) apporte, comme chez les patients âgés de plus de 2 ans, une amélioration du service médical rendu mineure (de niveau IV) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les enfants âgés de 1 an à moins de 2 ans, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 04/07/2023 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/15/1059 |
| Conditions de prescription et de délivrance | prescription initiale hospitalière semestrielle |
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prescription initiale hospitalière semestrielle
Remboursement : 65% * — Prix : 10101.03 €
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Important (avis du 18/10/2023). Amélioration du service médical rendu : IV.