| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400930272619 |
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| Voie d'administration | intraveineuse |
| Présentation | 1 flacon en verre de 20 mL |
| Principe actif | CIPAGLUCOSIDASE ALFA 105 mg pour un flacon |
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| Service médical rendu | Faible — avis du 18/10/2023 Le service médical rendu par POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion en association avec OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule, est faible dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR V — avis du 18/10/2023 Dans le traitement des adultes atteints de la forme tardive de la maladie de Pompe (déficit en a-glucosidase acide [GAA]) chez les patients précédemment traités par traitement enzymatique substitutif :<br><br>Compte tenu du fait que :<br> POMBILITI (cipaglucosidase alfa) en association avec OPFOLDA (miglustat) n'a pas démontré de supériorité par rapport à alglucosidase alfa (MYOZYME) associé au placebo sur le critère de jugement principal qui était la fonction motrice, mesurée par le test de marche de 6 minutes (6MWT pour 6-minute walk test) évalué après 52 semaines de traitement, dans la population globale incluse dans l'étude, majoritairement préalablement traitée par alglucosidase alfa, <br> selon l'EPAR, l'effet observé est considéré comme cliniquement pertinent car la différence minimale cliniquement importante était d'environ 21 mètres dans le sous-groupe précédemment traité par alglucosidase alfa plus sévèrement atteint,<br> le profil de tolérance de l'association POMBILITI (cipaglucosidase alfa) et OPFOLDA (miglustat) apparait favorable,<br> le besoin médical est partiellement couvert chez les patients en échec de traitement enzymatique substitutif dans cette maladie grave rare et invalidante,<br>la Commission considère que POMBILITI (cipaglucosidase alfa) 105 mg, poudre pour solution à diluer pour perfusion et OPFOLDA (miglustat) 65 mg, gélule n'apportent pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) par rapport à MYOZYME (avalglucosidase alfa). Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 20/03/2023 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/22/1714 |
| Conditions de prescription et de délivrance | prescription hospitalière |
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prescription hospitalière
Non remboursable — Prix : Prix libre
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Faible (avis du 18/10/2023). Amélioration du service médical rendu : V.