| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400930195154 |
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| Voie d'administration | orale |
| Présentation | 56 sachet(s) (4x14) BoPET : polyéthylène téréphtalate biaxialement orienté polyéthylène aluminium |
| Principe actif | IVACAFTOR 25 mg pour un sachet |
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| Service médical rendu | Important — avis du 18/12/2024 Le service médical rendu par KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, est important uniquement dans l'indication « traitement des nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R ». Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR II — avis du 18/12/2024 Compte tenu : <br> d'une efficacité et d'une tolérance de l'ivacaftor chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois similaires à celles observées chez les enfants plus âgés reposant sur les résultats de la même étude de phase III non comparative, <br> du profil de tolérance de l'ivacaftor qui apparait acceptable dans cette tranche d'âge, <br> du besoin médical important dans la prise en charge de la mucoviscidose chez les patients porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR mentionnées dans l'AMM, en l'absence d'autre traitement ciblant les causes de la maladie, <br>et malgré :<br> le recul limité à 24 semaines de traitement ne permettant pas d'évaluer l'efficacité et la tolérance à long terme de l'ivacaftor, <br> le faible effectif de la cohorte concernée par la tranche d'âge 1 mois à 4 mois, les données manquantes et l'absence de données comparatives à une cohorte historique, par exemple,<br><br>la Commission considère que KALYDECO (ivacaftor) 13,4 mg, 25 mg, 50 mg, 75 mg, granulés en sachet, apporte, comme chez les enfants âgés de plus de 4 mois, une amélioration du service médical rendu importante (ASMR II) dans la prise en charge thérapeutique de la mucoviscidose chez les nourrissons âgés d'au moins 1 mois à moins de 4 mois, pesant de 3 kg à moins de 25 kg atteints de mucoviscidose porteurs de l'une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | VERTEX PHARMACEUTICALS (IRELAND) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 09/12/2019 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/12/782 |
| Conditions de prescription et de délivrance | prescription initiale hospitalière semestrielle |
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prescription initiale hospitalière semestrielle
Remboursement : 65% * — Prix : 9877.59 € Ce médicament peut être pris en charge ou remboursé par l'Assurance Maladie dans les cas suivants :<br><br>- Mucoviscidose (maladie génétique se traduisant en particulier par une production trop importante de mucus, et qui provoque une grave atteinte de certains organes comme les poumons ou le foie), chez des enfants de plus de 6 mois et pesant de 5 à 25 kg. ; JOURNAL OFFICIEL ; 20/11/20
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Important (avis du 18/12/2024). Amélioration du service médical rendu : II.