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GALAFOLD 123 mg, gélule

⚑ Médicament soumis à prescription médicale

Remboursement 65% *

En bref

⚑ Médicament soumis à prescription médicale
Remboursement : 65% * — Prix : 15912.34 €
* Médicament remboursable s'il a été prescrit par un professionnel de santé
Service médical rendu : Important (avis HAS du 15/04/2026)

Détails du médicament

Numéro unique d'identification (CIP13)	3400930060827
Voie d'administration	orale
Présentation	plaquette(s) thermoformée(s) PVC polychlortrifluoroéthylène PVC-Aluminium de 14 gélule(s)

Composition

Fraction thérapeutique	MIGALASTAT 123 mg pour une gélule
Principe actif	CHLORHYDRATE DE MIGALASTAT pour

Avis de la Haute Autorité de Santé

Service médical rendu	Important — avis du 15/04/2026 Le service médical rendu par GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, reste important uniquement dans l'indication « traitement a? long terme des adultes et des adolescents âgés de 16 ans et plus qui présentent un diagnostic confirme? de maladie de Fabry (déficit en Alpha-galactosidase A) et qui sont porteurs d'une mutation sensible ». ; Lire l'avis complet sur has-sante.fr
Amélioration du service médical rendu	ASMR V — avis du 15/04/2026 Compte tenu :<br> des résultats évalués par la Commission de la Transparence lors de la demande d'inscription en 2016, issus de 2 études de phase III, l'une négative versus placebo avec des résultats exploratoires sur un sous-groupe de patients défini a posteriori et l'autre ne permettant pas de conclure versus le traitement enzymatique substitutif, qui généraient des incertitudes sur la démonstration d'efficacité du migalastat,<br> des nouvelles données fournies ne permettant pas de lever totalement les incertitudes sur l'efficacité du migalastat car issues de 2 études observationnelles aux résultats de portée limitée compte tenu de la courte durée de suivi (avec une durée de suivi moyenne de 2,7 ans dans l'étude d'extension, de 16,9 mois en prospectif et une exposition moyenne au migalastat de 4 ans dans le registre) au regard de la disponibilité depuis 10 ans du migalastat, avec de plus une minorité de patients suivis sur la durée maximale des études, suggérant tout au plus une stabilisation de la maladie, <br> de l'absence de données comparatives robustes versus le TES ou versus une cohorte historique, et de données cliniques spécifiques selon la forme clinique de la maladie de Fabry qui permettraient de mieux préciser l'efficacité et la place du migalastat dans la stratégie thérapeutique,<br> du profil de tolérance du migalastat qui apparait favorable,<br><br>la Commission considère que GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2). Lire l'avis complet sur has-sante.fr

Service médical rendu

Important — avis du 15/04/2026
Le service médical rendu par GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, reste important uniquement dans l'indication « traitement a? long terme des adultes et des adolescents âgés de 16 ans et plus qui présentent un diagnostic confirme? de maladie de Fabry (déficit en Alpha-galactosidase A) et qui sont porteurs d'une mutation sensible ». ;
Lire l'avis complet sur has-sante.fr

Amélioration du service médical rendu

ASMR V — avis du 15/04/2026
Compte tenu : des résultats évalués par la Commission de la Transparence lors de la demande d'inscription en 2016, issus de 2 études de phase III, l'une négative versus placebo avec des résultats exploratoires sur un sous-groupe de patients défini a posteriori et l'autre ne permettant pas de conclure versus le traitement enzymatique substitutif, qui généraient des incertitudes sur la démonstration d'efficacité du migalastat, des nouvelles données fournies ne permettant pas de lever totalement les incertitudes sur l'efficacité du migalastat car issues de 2 études observationnelles aux résultats de portée limitée compte tenu de la courte durée de suivi (avec une durée de suivi moyenne de 2,7 ans dans l'étude d'extension, de 16,9 mois en prospectif et une exposition moyenne au migalastat de 4 ans dans le registre) au regard de la disponibilité depuis 10 ans du migalastat, avec de plus une minorité de patients suivis sur la durée maximale des études, suggérant tout au plus une stabilisation de la maladie, de l'absence de données comparatives robustes versus le TES ou versus une cohorte historique, et de données cliniques spécifiques selon la forme clinique de la maladie de Fabry qui permettraient de mieux préciser l'efficacité et la place du migalastat dans la stratégie thérapeutique, du profil de tolérance du migalastat qui apparait favorable, la Commission considère que GALAFOLD 123 mg (migalastat), gélule, n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la stratégie thérapeutique actuelle qui comprend les comparateurs pertinents (cf. paragraphe 5.2).
Lire l'avis complet sur has-sante.fr

Administratif

Titulaire	AMICUS THERAPEUTICS EUROPE (IRLANDE)
Etat de commercialisation	Commercialisée
Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché	Autorisation active depuis le 26/05/2016
Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché	Procédure centralisée
Numéro de l'autorisation européenne	EU/1/15/1082

Information de sécurité

Conditions de prescription et de délivrance	prescription hospitalière

Questions fréquentes

Faut-il une ordonnance pour GALAFOLD 123 mg, gélule ?

prescription hospitalière

Est-ce remboursé par la Sécurité sociale ?

Remboursement : 65% * — Prix : 15912.34 €

Existe-t-il des génériques ?

Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.

Quel est l'avis de la Haute Autorité de Santé ?

Service médical rendu : Important (avis du 15/04/2026). Amélioration du service médical rendu : V.