| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400930032572 |
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| Voie d'administration | orale |
| Présentation | 1 flacon(s) polyéthylène haute densité (PEHD) de 60 gélule(s) |
NITISINONE 20 mg - ORFADIN 20 mg, gélule
| NITISINONE DIPHARMA 20 mg, gélule |
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| Principe actif | NITISINONE 20 mg pour une gélule |
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| Service médical rendu | Faible — avis du 21/07/2021 La Commission considère que le service médical rendu par ORFADIN (nitisinone) est faible dans l'indication de l'AMM. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR V — avis du 21/07/2021 Compte tenu :<br> de l'histoire naturelle de l'alcaptonurie et du besoin médical très partiellement couvert avec la nécessité de disposer de médicaments efficaces et bien tolérés ayant l'AMM et visant à prévenir l'accumulation d'acide homogentisique (AHG) pour éviter les complications délétères de la maladie,<br> de la démonstration de l'efficacité de la nitisinone dans une étude randomisée en ouvert, comparative versus absence de traitement (SONIA 2), sur la réduction du taux d'AHG urinaire (critère de jugement principal évalué en aveugle) chez des patients adultes ayant un stade clinique avancé,<br>mais considérant :<br> la faible pertinence clinique du critère de jugement biologique (taux d'AHG) dans cette population spécifique aux séquelles cliniques installées,<br> l'absence de données robustes documentant l'efficacité clinique de la nitisinone sur la progression des principales complications de l'alcaptonurie (par exemple les scores cliniques AKUSSI ou leurs composantes) à ce stade avancé de la maladie,<br> l'absence de données robustes sur la qualité de vie, particulièrement altérée dans cette maladie,<br>la Commission considère qu'ORFADIN (nitisinone), en association à un régime alimentaire à faible teneur en tyrosine et en phénylalanine, n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge actuelle de l'adulte atteint d'alcaptonurie. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | SWEDISH ORPHAN BIOVITRUM INTERNATIONAL (SUEDE) |
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| Etat de commercialisation | Commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation active depuis le 05/05/2015 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/04/303 |
| Conditions de prescription et de délivrance | prescription hospitalière |
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prescription hospitalière
Non remboursable — Prix : Prix libre
Oui, 1 générique(s) : NITISINONE DIPHARMA 20 mg, gélule.
Service médical rendu : Faible (avis du 21/07/2021). Amélioration du service médical rendu : V.