| Numéro unique d'identification (CIP13) | 3400927959141 |
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| Voie d'administration | orale |
| Présentation | 30 sachet(s) aluminium |
| Principe actif | ATALUREN 125 mg pour un sachet |
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| Service médical rendu | Insuffisant — avis du 23/10/2024 Le service médical rendu par TRANSLARNA 125 mg, 250 mg, 1 000 mg (ataluren), granulés pour suspension buvable, est insuffisant dans l'indication de l'AMM pour justifier d'une prise en charge par la solidarité nationale. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
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| Amélioration du service médical rendu | ASMR V — avis du 23/10/2019 Compte tenu :<br> des résultats d'efficacité reposant sur l'évaluation après 28 semaines de traitement de critères cliniques fonctionnels qui étaient des critères de jugement secondaires, issus d'une étude de phase II, ouverte, non comparative,<br> de la faible ampleur des évolutions constatées sur les différents critères cliniques fonctionnels, mais avec toutefois une évolution homogène de ces critères suggérant une faible amélioration avec TRANSLARNA,<br> des limites d'interprétation de ces résultats compte tenu de l'absence de groupe contrôle, <br> de la difficulté d'interprétation de la mise en perspective des résultats de l'étude de phase II avec ceux d'une cohorte historique,<br> du profil de tolérance de TRANSLARNA qui apparait favorable,<br> du besoin médical identifié mal couvert,<br>la Commission considère que la spécialité TRANSLARNA n'apporte pas d'amélioration du service médical rendu (ASMR V) dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Duchenne, résultant d'une mutation non-sens dans le gène de la dystrophine, chez les patients ambulatoires âgés de 2 ans à 5 ans, qui comprend notamment des corticostéroïdes et soins de support. Lire l'avis complet sur has-sante.fr |
| Titulaire | PTC THERAPEUTICS INTERNATIONAL (IRLANDE) |
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| Etat de commercialisation | Non commercialisée |
| Statut administratif de l'autoridation de mise sur la marché | Autorisation archivée depuis le 31/07/2014 |
| Procédure utilisée pour avoir l'autorisation de mise sur la marché | Procédure centralisée |
| Numéro de l'autorisation européenne | EU/1/13/902 |
| Conditions de prescription et de délivrance | prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE |
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prescription réservée aux spécialistes et services NEUROLOGIE
Non remboursable — Prix : Prix libre
Non, aucun générique n'est référencé pour ce médicament.
Service médical rendu : Insuffisant (avis du 23/10/2024). Amélioration du service médical rendu : V.